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title: "FDA, 난청 유전자 치료제 첫 승인"
author: "VibeTimes"
published: "2026-04-24T18:33:05.595Z"
section: "technology"
tags: ["마티 마카리", "FDA", "난청", "유전자", "치료제", "승인", "First-ever", "gene"]
language: "ja"
url: "https://vibetimes.co.kr/ja/news/cmod8rj9l09ivb0750jorvwdv"
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# FDA, 난청 유전자 치료제 첫 승인

유전성 난청 치료 첫발 뗐다.

치료 효과는 2025년 <뉴잉글랜드 의학저널>에 게재된 임상시험 결과를 통해 확인됐다. 해당 연구에서 OTOF 유전자 연관 난청 환자 12명에게 치료제를 투여한 결과, 3명에서 청력 개선 효과가 나타났다. FDA 국장 마티 마카리는 성명을 통해 "이번 승인은 유전성 난청 치료 분야의 중요한 이정표"라고 밝혔다. 오타르메니는 FDA의 CNPV 파일럿 프로그램을 통해 승인된 유전자 치료제로는 첫 번째 사례다.

오타르메니는 일회성 수술로 투여한다. 바늘과 가는 관을 이용해 양쪽 귀의 내이(달팽이관)에 직접 약물을 주입하는 방식이며, 치료제는 내이의 핵심 세포에 정상 OTOF 유전자 사본을 전달해 청각 신호를 뇌로 전송하는 데 필요한 단백질 오토페를린의 기능을 회복시킨다. 다만 달팽이관 이식 이력이 있는 귀에는 적용할 수 없으며, 외유모세포 기능이 보존된 환자에 한해 사용이 권고된다.

본 기사는 AI가 생성하였으며, 사람이 검수한 기사입니다.