FDA、難聴遺伝子治療薬を初承認

遺伝性難聴治療に新たな一歩が記されました。オトリメニー（Ohrift-A）は、FDAのCNPVパイロットプログラムを通じて承認された最初の遺伝子治療薬となります。FDA長官のマーティ・マカリー氏は声明で、「今回の承認は、遺伝性難聴の治療分野における重要な節目です」と述べました。

治療効果は、2025年に『ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスン』に掲載された臨床試験の結果で確認されました。同研究では、OTOF遺伝子関連難聴の患者12名に治療薬を投与した結果、3名で聴力改善効果が見られました。

オトリメニーは、一度の手術で投与されます。針と細い管を用いて、両耳の内耳（蝸牛）に直接薬剤を注入する方法であり、治療薬は内耳の主要細胞に正常なOTOF遺伝子のコピーを届け、聴覚信号を脳に伝達するために必要なタンパク質であるオトフェルリンの機能を回復させます。

ただし、蝸牛移植の既往がある耳には適用できず、外有毛細胞の機能が保たれている患者にのみ使用が推奨されます。